Si bien la terapia contra el cáncer ha mejorado significativamente con el desarrollo de tratamientos más precisos y eficientes, como la terapia dirigida y la inmunoterapia, el éxito de éstos aún se ve obstaculizado por preocupaciones sobre la seguridad, la especificidad y la eficacia, así como por la resistencia y la recurrencia de la enfermedad. Mediante el desarrollo de una terapia génica innovadora, un equipo liderado por Ana Rita Fragoso, del Instituto de Medicina Molecular (iMM), de Portugal, busca abordar esta necesidad de terapias efectivas que se dirijan específicamente a las células cancerosas, minimizando los efectos secundarios asociados con las terapias actuales y mejorando el resultado general del tratamiento.
El propósito del proyecto actual es obtener una prueba de concepto validando el potencial de la terapia génica en la leucemia linfoblástica aguda (LLA), un cáncer hematológico muy agresivo y la neoplasia maligna infantil más común. Aunque poco frecuente, su incidencia está aumentando en todo el mundo, incluso en adultos.
Los investigadores proponen desarrollar una terapia génica que identifique y destruya específicamente las células cancerosas. “La especificidad y la eficiencia de nuestra terapia génica dependen de la expresión específica de ciertos microARN por parte de las células cancerosas. Los microARN son pequeños ARN no codificantes que regulan la expresión génica y, en nuestro sistema, se utilizan para inducir selectivamente la expresión de un gen destructor cuando existe una coincidencia entre los microARN expresados por una célula y nuestra terapia génica”, detalla Fragoso. Además de ser una terapia más selectiva, se ha incorporado una segunda capa de regulación para aumentar su seguridad, de forma que es extremadamente improbable que las células sanas se vean afectadas. “Algo que ni siquiera las terapias dirigidas consiguen”, precisa la investigadora.
Si los esfuerzos en la LLA dan resultado, la tecnología será aplicable a otros tipos de cáncer, algo que el equipo pretende explorar en una fase posterior.
Declaración de transparencia: Esta investigación está financiada por la Fundación “la Caixa”, entidad que apoya el canal de información científica Big Vang.