Cinc nens i joves amb leucèmia a qui no els quedava cap opció de tractament estan vius i sense cap rastre de càncer més de dos anys després d’haver rebut una immunoteràpia CAR- T desenvolupada a l’hospital universitari La Paz de Madrid.
Malgrat que és aviat per poder afirmar que estan curats, “com més temps passa, menys probable és que hi recaiguin”, declara a La Vanguardia Antonio Pérez-Martínez, cap del servei d’hematoncologia pediàtrica de La Paz, que dirigeix el projecte. Per a les famílies afectades, la innovadora teràpia obre un horitzó d’esperança després d’anys de muntanya russa emocional en què els nens hi havien recaigut una vegada rere l’altra després de rebre tractaments agressius que esperaven que fossin curatius.
L’hospital La Paz de Madrid inicia un assaig clínic per avaluar la teràpia, que fins ara ha estat experimental
Tenien leucèmia limfoblàstica aguda de cèl·lules B, la classe més freqüent de càncer pediàtric, que es cura en el 90% dels casos, però formaven part del 10% que no responen a les teràpies. Havien rebut entre quatre i set tractaments anteriors, que incloïen quimioteràpies, trasplantaments de medul·la òssia i altres teràpies CAR- T, tots sense èxit.
Com que se’ls havien acabat les opcions i tenien una expectativa de vida curta, eren candidats a rebre una teràpia experimental com la que s’ha desenvolupat a La Paz. Es tracta d’una immunoteràpia basada en cèl·lules CAR- T, que consisteix a extreure cèl·lules immunes T de la sang dels pacients, modificar-les al laboratori perquè reconeguin les cèl·lules del càncer, multiplicar-les per obtenir-ne una dosi suficient i tornar a transfondre-les als pacients.
El projecte de La Paz, finançat per la fundació de recerca oncològica CRIS, aporta dues novetats respecte a teràpies CAR- T anteriors, que curen algunes persones amb leucèmia però no funcionen en d’altres.
D’una banda, ataca simultàniament dues proteïnes de les cèl·lules de la leucèmia en comptes de només una. Concretament, és la primera teràpia tàndem del món contra les proteïnes CD19 i CD22 (en lloc de només atacar la CD19, que és l’habitual). Atacant-les per dos flancs es redueix la probabilitat que les cèl·lules del càncer es puguin escapar i es tornin resistents a la teràpia, que és una de les raons per les quals les teràpies CAR- T es poden tornar ineficaces al cap d’uns mesos.
A més a més, la teràpia CAR- T de La Paz es combina amb un trasplantament de cèl·lules mare de la sang. D’aquesta manera es potencien les cèl·lules immunes CAR- T i s’evita que decaiguin amb el temps, que és l’altra gran raó per la qual aquesta mena de teràpia pot perdre eficàcia.
Des que es va tractar el primer cas a La Paz, el maig del 2020, un total de dotze pacients amb una mitjana d’edat de 12 anys han rebut el tractament. Dos més estan programats per rebre’l al novembre i al desembre.
Quatre dels pacients han mort: tres, perquè el càncer va progressar, malgrat la teràpia CAR- T,
i el quart, per una pneumònia causada per un fong.
Dels vuit supervivents, cinc ja han superat els dos anys des
del tractament sense que hagin aparegut indicis de reaparició
del càncer. “Estan en molt bona situació clínica”, declara Pérez-Martínez, que recorda que
“el 80% de les recaigudes són el primer any”.
Els resultats del projecte fins ara es van presentar ahir en una roda de premsa a Madrid i s’han publicat a la revista eBioMedicine , del grup editorial The Lancet.
Els primers onze pacients han rebut la teràpia CAR- T en règim d’ús compassiu, que permet administrar tractaments no aprovats a persones per a qui no hi ha altres opcions. A partir del pacient número 12 s’ha iniciat un assaig clínic formal per avaluar la teràpia.
Si els resultats de l’assaig són positius i la teràpia s’aprova, l’objectiu de l’equip de La Paz és estendre’n l’ús perquè arribi a més pacients.
Seguint la pràctica habitual en oncologia, en què els nous tractaments se solen assajar primer en persones amb malaltia avançada i després s’ofereixen a col·lectius més amplis, es proposarà d’oferir la nova teràpia CAR- T en fases més inicials de la leucèmia. S’espera que els resultats siguin encara millors en fases inicials perquè els pacients rebran el tractament quan encara estiguin més bé de salut.
Malgrat que la teràpia tàndem s’ha administrat inicialment a nens i adolescents perquè l’han desenvolupada especialistes en càncer pediàtric, també podria ser eficaç per tractar leucèmies de cèl·lules B en adults, informa Pérez-Martínez.
