Un ensayo clínico liderado por el hospital del Mar, en Barcelona, ha certificado la seguridad y la eficacia de un fármaco que mejora la función cognitiva de personas con síndrome de Down. Los investigadores califican los resultados de la molécula testada como impresionantes y altamente prometedores para la mejora de la calidad de vida de los pacientes.
La administración de la molécula AEF0217, desarrollada por la biotecnológica francesa Aelis Farma, especializada en el desarrollo de tratamientos para enfermedades cerebrales, “es segura y puede mejorar habilidades clave como la comunicación, las interacciones sociales y la vida diaria de las personas con síndrome de Down”, concluye el estudio.
Los pacientes mejoran actividades clave de la vida diaria, como la comunicación o la adaptación a los cambios
La sustancia proviene de una hormona que producimos todas las personas de forma natural. Investigadores franceses liderados por Pier Vincenzo Piazza descubrieron que es capaz de regular el sistema endocannabioide, que modula muchas funciones del cerebro. “De esta manera, personas que tuvieran hiperactividad en las funciones cerebrales (las personas con síndrome de Down tienen hiperactividad del receptor cannabioide CB1) pueden regularlas y recuperar la actividad normal”, explica Ana Aldea, jefa de farmacología clínica del hospital del Mar.
Los voluntarios, 29 personas de entre 18 y 35 años con síndrome de Down, con discapacidad leve o moderada, recibieron la molécula AEF0217 o placebo durante 28 días. Un comprimido al día disuelto en agua. El grupo de los tratados manifestó una mejora de las funciones cognitivas, además de “una tendencia constante hacia una mayor flexibilidad cognitiva, que es la capacidad de adaptarse a nuevas situaciones o cambios”.
Los estudios con electroencefalografía muestran cambios estadísticamente significativos en la función cerebral, de manera que los pacientes necesitaban menos esfuerzo para completar una tarea de memoria laboral. “Y todo esto en un periodo muy corto de tratamiento”, enfatiza Aldea: “Normalmente en los estudios sobre mejora cognitiva el tratamiento y la observación tienen que durar más, y nosotros vimos los cambios al momento de dar la medicación”.
Un diseñador con síndrome de Down
Rafael de la Torre, coordinador del proyecto, denominado ICOD (Mejorando la Condición en el Síndrome de Down), sostiene que los resultados del estudio ofrecen “una esperanza real de desarrollar un tratamiento seguro y eficaz para las disfunciones cognitivas” del síndrome de Down. “Los datos de eficacia son especialmente sorprendentes, ya que abordan dominios cruciales de la adaptación, como las habilidades de expresión y escritura, así como las habilidades de la vida diaria y las interacciones sociales”.
La próxima etapa consistirá en un estudio de fase 2 que comenzará a mediados del año que viene, en cuanto los investigadores reciban la evaluación del comité de ética de investigación en medicamentos y de la agencia reguladora. Además del hospital del Mar y el Princesa, de Madrid, participarán centros de Italia y Francia (el estudio tiene financiación del programa Horizonte 2000 de la UE).
A falta de un último ensayo, el fármaco podría estar en el mercado en 3 años
“Se ha demostrado la seguridad y la eficacia. El próximo paso es conocer qué pasa con un periodo más largo de tratamiento y en un grupo mayor, de unas 200 personas, y también probarlo no solo en adultos jóvenes, sino ver si la mejora puede ser incluso más importante en población pediátrica”, apunta la doctora Aldea. En su opinión, si se confirman los datos obtenidos hasta ahora el medicamento podría estar en el mercado en unos tres años.
Agradece Aldea la participación de los voluntarios y el esfuerzo de las familias. Down Catalunya, entidad que ha colaborado en el estudio, valora positivamente los resultados por su impacto en la calidad de vida de las personas con el síndrome y en general con discapacidad intelectual y del desarrollo.
La terapia con AEF0217, primer fármaco de la nueva clase CB1-SSi (inhibidores específicos del receptor CB1) imita un mecanismo de defensa natural del cerebro para contrarrestar la hiperactividad de este receptor.
Lee tambiénSíndrome de Down: “Acepto el diagnóstico, no el pronóstico”
