La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) ha dado a la empresa de biotecnología eGenesis el visto bueno para llevar a cabo un ensayo amplio en humanos de trasplantes de riñón de cerdo a humano, lo que marca un avance significativo en la investigación de los xenotrasplantes (el trasplante de órganos de animales a humanos) y en la búsqueda de soluciones para la grave escasez de órganos que enfrentan miles de enfermos en aquel país.
Hasta ahora, los trasplantes de órganos de cerdo se habían realizado en casos extremos, bajo la etiqueta de “uso compasivo”, tanto en el caso de riñones como de corazones. Sin embargo, la aprobación de la FDA permitirá probar los órganos en una población más amplia, ofreciendo información sobre su funcionamiento en distintos tipos de pacientes.
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En concreto, la FDA ha otorgado a eGenesis (compañía pionera en este tipo de procedimientos) la autorización de “Nuevo Medicamento en Investigación (IND)” para EGEN-2784 (nombre que recibe el riñón de cerdo modificado genéticamente), lo que allana el camino para un estudio de fase 1, 2 y 3 que evaluará su seguridad y eficacia durante 24 semanas en pacientes de 50 años o más que están en diálisis en espera de someterse a un trasplante de riñón.
La empresa ha explicado que sus cerdos están editados genéticamente mediante la herramienta CRISPR para eliminar el gen responsable de la producción de alfa gal, un carbohidrato que provoca el rechazo casi inmediato de los órganos en humanos, y que con ellos ha conseguido dos hitos históricos en el estudio previo a la autorización de la FDA.
El receptor más longevo
Tim Andrews lleva siete meses sin diálisis tras recibir un riñón de cerdo
Según eGenesis, un primer paciente -Tim Andrews, de 67 años-, lleva más de siete meses sin diálisis tras su trasplante de EGEN-2784, lo que lo convierte en el receptor de riñón de cerdo modificado genéticamente más longevo hasta la fecha. Un segundo paciente ( Bill Stewart, de 54 años), recibió un trasplante de EGEN-2784 en junio y fue dado de alta tan solo una semana después. Ambos pacientes recibieron trasplantes en el Hospital General de Massachusetts (MGH) en condiciones muy controladas.
“Este es un momento histórico para los xenotrasplantes; ver a un paciente prosperar sin diálisis durante más de siete meses con un riñón de cerdo modificado genéticamente es realmente revolucionario”, declaró Leonardo V. Riella, director médico de trasplante renal de dicho centro hospitalario, al dar a conocer los resultados del estudio clínico.
En 2023, Richard Slayman se convirtió en el primer paciente en recibir un riñón de cerdo modificado genéticamente y, aunque falleció al año siguiente debido a una insuficiencia cardíaca, se considera que su muerte no estaba relacionada con el órgano trasplantado.
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En Estados Unidos, más de 100.000 personas esperan un trasplante de órgano, y aproximadamente el 86 % necesita un riñón. La espera promedio para este órgano puede superar los cinco años, plazo que puede alargarse hasta una década en pacientes con determinados tipos de sangre. Por eso son muchos los médicos que creen que estos ensayos que permitirán estudiar la durabilidad y eficacia de los órganos de cerdo en pacientes menos avanzados en su enfermedad renal, pueden transformar la atención de millones de personas que sufren insuficiencia renal terminal.
Según fuentes de eGenesis, EGEN-2784 incorpora tres tipos de modificaciones genéticas para hacerlos más compatibles con los receptores humanos: la eliminación de genes porcinos asociados al rechazo hiperagudo, la inserción de siete transgenes humanos para regular la respuesta inmunitaria, la inflamación, la coagulación sanguínea y las vías del complemento, y la inactivación de retrovirus endógenos porcinos.
