Las aplicaciones terapéuticas de la ingeniería del genoma humano están aumentando: desde corregir errores en el genoma que causan enfermedades genéticas hasta la administración de tratamientos como las inmunoterapias CAR-T para el cáncer y las afecciones autoinmunes. Hasta ahora, en el caso de la escritura de genes, la mayoría de las soluciones consistían en métodos basados en el ADN o virus que, en ocasiones, pueden causar toxicidades no deseadas y presentan dificultades en su administración.
Un equipo liderado por Marc Güell, del Departamento de Medicina y Ciencias de la Vida de la Universitat Pompeu Fabra, trabaja para mejorar estas tecnologías terapéuticas de edición genética. La solución que proponen los investigadores, y que la diferencia de otras basadas en el ADN, es que solo usa el ARN, un mensajero natural en nuestras células que transporta instrucciones para construir y reparar el cuerpo. Mediante el uso de ARN, el equipo ha encontrado una forma más suave y precisa de añadir la información sana donde se necesita, reduciendo el riesgo de que el cuerpo reaccione negativamente.
La fuente de inspiración ha sido la biología. “Hemos empezado haciendo minería en toda la naturaleza mediante la exploración de genomas. Leer los genomas nos permite adentrarnos en todos los seres vivos sin necesitar tocarlos. Podemos de alguna manera ver sus instrucciones y sus piezas”, destaca Güell. Y, justo en el genoma de un mono exótico encontraron “esa pieza tan especial” para añadir la información sana donde se necesita. Con este hallazgo, crearon una nueva forma de ayudar a las células a corregir los problemas causados por errores en su ADN o a reprogramar el sistema inmunitario, siendo especialmente útil para enfermedades que actualmente no tienen tratamientos eficaces
Esta tecnología basada en ARN permite escribir mensajes terapéuticos en los genomas de manera más segura, sencilla de desplegar y fiable. Podrá usarse en terapias de inmunología aplicada al cáncer o a enfermedades autoinmunes, así como en enfermedades genéticas.
Declaración de transparencia: Esta investigación está financiada por la Fundación “la Caixa”, entidad que apoya el canal de información científica Big Vang.